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美国华裔科学家给基因“动手术” 遗传病治疗大突破

2017-11-14 13:42  来源: 中国侨网  
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  据美国《世界日报》编译报道,由美国华裔科学家刘戴维(David Liu)和张锋主持的研究团队,25日分别推出力量强大的基因编辑工具,可天衣无缝的修补基因的微小但致命的错误,而且不会永久改变基因。

  这种方法可用以修正造成人类大部分遗传疾病,而且有些迄无治疗方法的基因突变,为治疗遗传性失明、镰状细胞贫血、囊肿性纤维化和其他几千种遗传疾病开辟新的途径。

  哈佛大学的刘戴维团队发展出来的技术,可对脱氧核糖核酸(DNA)单一字母进行极精确的“化学手术”,可是不会切断基因的阶梯状结构。

  麻省理工学院(MIT)博德研究所的张锋团队,则针对一旦异常可能损害健康甚至造成死亡的核糖核酸(RNA)进行编辑,而不改变DNA。

  这两种技术都是利用革命性的基因编辑科技CRISPR-Cas9发展出来。人类基因图谱包含60亿个DNA字母或化学碱基,而CRISPR-Cas9有如分子剪刀,可把基因不想要的部分切除,代以新的基因段序。

  但是,CRISPR会造成DNA断裂,刘戴维开创性的碱基编辑则是以化学方法纠正DNA的单一字母错误。刘戴维说,CRISPR有如剪刀,碱基编辑则有如铅笔。

  DNA有四种化学碱基:嘌呤(A)、胞嘧啶(C)、鸟嘌呤(G)、胸腺嘧啶(T);每两个碱基组成碱基对,而且都是AT和CG互相键结组成DNA。

  单一字母出现的错误,也就是点突变,可能导致遗传疾病。刘戴维团队去年即描述一种可把GC碱基对变成AT碱基对的碱基编辑工具,而他们现在发展出一种全新的脢,可把AT变成GC对。

  这是以前不可能做到,而科学界一直想追求的目标,因为迄今所知3万2000种与疾病有关的点突变,约有一半是在GC碱基对在基因图谱某个地方错误变成AT对造成的。

  专家说,用CRISPR植入或切除基因字母,可能造成有点无法逆料的结果,用碱基编辑则不会造成DNA断裂,结果可能较确定。

  率先参与发展出CRISPR-Cas9技术的张锋,则发展出一种Cas13脢取代Cas9脢,使其附着在RNA而非将其切断,再纳入另一种蛋白质对这个基因点进行编辑。

  张锋说,RNA带有控制蛋白质生产的基因指令,如基因缺陷导致细胞制造太多或太少某种蛋白质,就可能造成疾病,而对RNA进行编辑可暂时纠正异常的蛋白质生产。

  这种RNA编辑系统,能够修正突变而不改变基因体。但是,这种改变并非永久性质,因为RNA会随着时间衰退,因此这种改变只会在进行治疗时才存在,如果发生不利副作用还可以扭转过来。

  专家说,这两种编辑系统对DNA或RNA提供纠正特定疾病突变的机会,可是都还未进行人体试验,必须先克服一些障碍,包括证明其安全有效,以及发展出方法以把编辑系统引进身体适当细胞。

(责任编辑:张珺)

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